중증 희귀질환 환자들의 신약 접근성을 높이기 위한 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 대상 약제 5개 품목이 최종 선정되었다.
기존 건강보험 등재 과정에서 필수적으로 거쳐야 했던 사전 비용효과성 평가를 사후평가 체계로 전환하는 방식으로, 임상적 근거 확보가 어려운 희귀질환 치료제의 건강보험 진입 속도를 높이겠다는 취지다.
보건복지부(장관 정은경)는 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 공모 및 평가 결과, 총 5개 약제를 대상 품목으로 선정했다고 밝혔다.
이번에 선정된 약제는 ▲전신 농포성 건선 치료제 '스페비고주'(레오파마) ▲뒤쉔 근이영양증 치료제 '아감리현탁액'(넥세라파마코리아) ▲활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 '조엔자정'(베르토코리아) ▲근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 '칼소디주'(바이오젠코리아) ▲원발성 담즙성 담관염 치료제 '아이커보정'(입센코리아) 등이다.
선정평가위원회는 지난 4일 전문가와 유관기관 담당자들로 구성된 심사위원회를 열고 참여 제약사 대면 발표 심사를 진행했다.
평가에서는 질환의 중증도와 대체약제 현황, 치료 효과성은 물론 사후평가계획의 적정성, 사후평가 이후 환자 치료 보장 방안 등을 종합적으로 고려했다.
이번 시범사업의 핵심은 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 절차에서 사전 비용효과성 평가 부담을 줄이고, 등재 이후 실제 임상 성과를 토대로 평가하는 체계를 도입한 것이다.
희귀질환은 환자 수가 적어 충분한 임상시험 자료와 비용효과성 근거를 확보하기 어렵다. 이로 인해 치료 대안이 없는 중증 환자들이 신약의 허가 이후에도 건강보험 등재까지 장기간 기다려야 하는 문제가 반복돼 왔다.
복지부는 이러한 제도적 한계를 개선하기 위해 지난 6월 시범사업 추진 방안을 건강보험정책심의위원회에 보고했다. 이후 7~8월 참여 약제 공모를 진행하고, 9~10월 제약사 자료 보완과 환자단체 간담회, 관련 학회 의견 수렴 등을 거쳐 최종 선정 절차를 마무리했다.
선정된 5개 약제는 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등을 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 건강보험 등재 신청을 완료해야 한다.
특히 시범사업 공고에 따라 사전에 정해진 약가와 예상 청구액을 적용할 수 있어 기존 등재 절차보다 신속한 건강보험 진입이 가능할 것으로 복지부는 기대하고 있다.
다만 신속등재 이후에도 사후평가를 통해 실제 치료 성과와 급여 적정성을 검증하고, 평가 결과에 따른 관리체계를 마련하는 것이 제도의 실효성을 좌우할 전망이다.
유주헌 보건복지부 건강보험정책국장은 "향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속등재 제도화 방안을 마련하겠다"며 "필요할 경우 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 보장하기 위한 2차 시범사업도 적극 검토하겠다"고 밝혔다.
이번 시범사업이 희귀질환 치료제의 건강보험 진입 장벽을 낮추고 환자들의 치료 기회를 실질적으로 확대하는 제도적 전환점이 될 수 있을지 주목된다.
기존 건강보험 등재 과정에서 필수적으로 거쳐야 했던 사전 비용효과성 평가를 사후평가 체계로 전환하는 방식으로, 임상적 근거 확보가 어려운 희귀질환 치료제의 건강보험 진입 속도를 높이겠다는 취지다.보건복지부(장관 정은경)는 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 공모 및 평가 결과, 총 5개 약제를 대상 품목으로 선정했다고 밝혔다.이번에 선정된 약제는 ▲전신 농포성 건선 치료제 '스페비고주'(레오파마) ▲뒤쉔 근이영양증 치료제 '아감리현탁액'(넥세라파마코리아) ▲활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 '조엔자정'(베르토코리아) ▲근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 '칼소디주'(바이오젠코리아) ▲원발성 담즙성 담관염 치료제 '아이커보정'(입센코리아) 등이다.선정평가위원회는 지난 4일 전문가와 유관기관 담당자들로 구성된 심사위원회를 열고 참여 제약사 대면 발표 심사를 진행했다.평가에서는 질환의 중증도와 대체약제 현황, 치료 효과성은 물론 사후평가계획의 적정성, 사후평가 이후 환자 치료 보장 방안 등을 종합적으로 고려했다.이번 시범사업의 핵심은 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 절차에서 사전 비용효과성 평가 부담을 줄이고, 등재 이후 실제 임상 성과를 토대로 평가하는 체계를 도입한 것이다.희귀질환은 환자 수가 적어 충분한 임상시험 자료와 비용효과성 근거를 확보하기 어렵다. 이로 인해 치료 대안이 없는 중증 환자들이 신약의 허가 이후에도 건강보험 등재까지 장기간 기다려야 하는 문제가 반복돼 왔다.복지부는 이러한 제도적 한계를 개선하기 위해 지난 6월 시범사업 추진 방안을 건강보험정책심의위원회에 보고했다. 이후 7~8월 참여 약제 공모를 진행하고, 9~10월 제약사 자료 보완과 환자단체 간담회, 관련 학회 의견 수렴 등을 거쳐 최종 선정 절차를 마무리했다.선정된 5개 약제는 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등을 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 건강보험 등재 신청을 완료해야 한다.특히 시범사업 공고에 따라 사전에 정해진 약가와 예상 청구액을 적용할 수 있어 기존 등재 절차보다 신속한 건강보험 진입이 가능할 것으로 복지부는 기대하고 있다.다만 신속등재 이후에도 사후평가를 통해 실제 치료 성과와 급여 적정성을 검증하고, 평가 결과에 따른 관리체계를 마련하는 것이 제도의 실효성을 좌우할 전망이다.유주헌 보건복지부 건강보험정책국장은 "향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속등재 제도화 방안을 마련하겠다"며 "필요할 경우 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 보장하기 위한 2차 시범사업도 적극 검토하겠다"고 밝혔다.이번 시범사업이 희귀질환 치료제의 건강보험 진입 장벽을 낮추고 환자들의 치료 기회를 실질적으로 확대하는 제도적 전환점이 될 수 있을지 주목된다.